嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)作为一种恶性血液病的新型治疗手段,主要针对那些已经用尽了其他治疗方案的患者。在刚刚过去的2017年,有两个CAR-T产品获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,并且随着420多项临床试验的进行,这种治疗方法的使用将有望扩大。尽管CAR-T细胞疗法不同于血液肿瘤传统的治疗手段,在血液肿瘤治疗史上可谓是“扭转乾坤”,但仍有很多问题需要解决,包括严重的副作用如细胞因子释放综合征和神经毒性;有相当大比例的患者可能会复发;
第一款也是首款的CAR-T是KYMRIAH。2017年8月30日,FDA批准KYMRIAH上市,用于治疗难治或至少接受二线方案治疗后复发的B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)。
第二款CAR-T是Yescarta。2017年10月18日,FDA批准了Yescarta用于治疗其他疗法无效或既往至少接受过2种方案治疗后复发的特定类型的成人大B细胞淋巴瘤患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、转化型滤泡性淋巴瘤、原发纵隔B细胞淋巴瘤,不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。
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