在全球性ELIANA试验中，新型CAR-T细胞治疗方法KYMRIAH治疗后3个月的完全缓解率为83%，6个月的生存率为89%。ZUMA-1试验的初步分析显示，恶性淋巴瘤患者接受Yescarta单次输注治疗后，总缓解率为82%，完全缓解率为54%。中位随访8.7个月，44%的患者仍保持缓解，6个月的完全缓解率为47%。相比成人复发/难治性DLBCL，KYMRIAH在儿童B-ALL患者中的应答情况更令人震惊。
细胞因子释放综合征就是一大问题。在ELIANA试验中，47%的患者出现了3级或4级的细胞因子释放综合征，在ZUMA-1试验中，70/111例患者发生了所有等级的细胞因子释放综合征或神经系统毒性。接下来必须好好探讨如何管理这种疗法以及防治这种疗法的副作用。另外，还需要简化这一疗法从市场到临床的过程，它不同于其他批准的治疗方法，通常需要住院治疗，经济负担较大。
CAR-T细胞疗法治疗实体肿瘤的研究还尚早，表现出来的疗效也没有像在血液肿瘤中那么显著。未来2年内，CAR-T疗法几乎不可能获得实体肿瘤适应症的批准。为了取得这一领域的进展，需要更科学地明确治疗目标，制定战胜肿瘤微环境的策略，找到更好的方法来保护T细胞免受免疫抑制。
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