按疗效付费从去年开始已经成为医药行业发展的一大趋势，在CAR-T疗法推出之前，任何按疗效付费的尝试都还未引起行业足够的关注。最近，诺华为首款CAR-T疗法定下了47.5万美元的天价，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已经同意将CAR-T疗法纳入医保报销，并且提出了按疗效付费的策略：患者只有在第一个月对CAR-T治疗有应答，才需要在第一个月末支付费用。
按疗效付费是权宜之计？按疗效付费是一种风险共担模式，周期一般为两年，这种模式对药企、患者、支付方来说有一定的好处。对患者而言，可以在两年中，以较低的自费比例获取药物，并且处方限制较少。对药企而言，第一，与自费市场相比，支付方的报销能快速推动销量，在某些合约中医生还被要求促进患者的依从性，进一步推动了药品的销量和可持续性；第二，无论最终的数据检验结果如何，药企至少在两年的时间内获得了一部分市场，在医生和患者中获得了一定的认知度，为未来的市场规模拓展打下基础。
对支付方而言，CAR-T按疗效付费能为用户提供更好的保障并控制风险，有助于减轻自身的财务压力，部分小型保险公司更愿意使用这一服务来吸引用户，比如最近两年，美国新英格兰地区的保险公司Harvard Pilgrim就与四家药企签订了相关合约。因此，越来越多的药企已经将按疗效付费纳入新药上市的市场策略，有些更激进的药企甚至暂停了那些没有运用这一策略的新药上市。但是，不少人认为，随着工艺的成熟，高度个体化的T细胞疗法的工艺制造成本会有所下降，可能比现有的标准疗法更具成本效益，“按疗效付费”恐怕只是权宜之计。长期以来，药价昂贵、疗效有限是抗肿瘤药物常为人诟病之处。基于这样的现状，有调研显示，60%以上的医疗保险计划或药品支付方,对肿瘤治疗药物等实行按效支付的定价策略有着浓厚的兴趣。
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