在去年全球第一个CAR-T疗法推出的时候,CAR-T药物的价格让很多人望而却步,诺华公司的Kymriah定价为47.5万美元。在诺华之后,Kite公司的CAR-T药物也成功上市,第二个CAR-T药物Yescarta的定价也达到37.3万美元。当然根据预测,这些仅仅是药物本身的价格,除了药物之外,还可能需要支付管理监护成本。CAR-T的过程还包括有白细胞分离术、淋巴细胞清除疗法,以及CAR-T不良反应的管理。有研究人员保守估计,在非药品部分的平均花费大约为3万美元到3.5万美元。
但随后有研究人员指出这样的估算不太合理,在治疗过程中的费用还将包括“设备成本”,例如护理、重症监护病房(ICU)花费,以及其它费用。这些额外的费用使总治疗费增加了一倍,非药品的费用可能在40万到45万美元,这样算的话,CAR-T疗法的总费用至少需要75万美元。这一份新的价格评估也是很保守的,价格的保守性可以通过对CAR-T疗法的副作用控制成本上得出。CAR-T疗法中最常见的副作用就是细胞因子释放综合征(CRS),在CAR-T治疗过程中要注意预防CRS的风险。
根据调查人员的研究,CAR-T疗法中严重的CRS病例可能会威胁生命,会将总体非药品费用推高至5.6万美元。但在现实世界中,管理严重的CRS需要花费20万美元甚至还多。而CRS这种副作用在CAR-T细胞疗法中又很常见,将近一半(44%)的患者在临床试验中接受tisagenlecleucel治疗时,都因为CRS在ICU进行了治疗。在CAR-T疗法的价格预算中只包括了与CAR-T治疗和副作用紧密相关的成本,而不包括其他治疗也会发生的护理成本。研究人员在CAR-T疗法的价格中试图采取保守的方法,因为不希望评估被认为是过分夸大的。而即使是这样保守的估算,这个预算也非常高。
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