在未选择性人群中，单独使用免疫检查点抑制剂比如PD-1抑制剂治疗恶性肿瘤的有效率其实并不高，仅有10%-30%左右（经典型霍奇金淋巴瘤是个例外，PD-1抑制剂单独使用的有效率达60%以上），但由于免疫系统具有记忆性，因此免疫检查点抑制剂疗效持久，可显着提高患者的生存率，延长患者生存期。
Pembrolizumab的III期临床试验Keynote-024研究表明，在PD-L1高表达（TPS≥50%）的转移性NSCLC患者中，与标准含铂化疗药物相比，Pembrolizumab延长NSCLC患者中位总生存期超过一倍[30.0个月（95% CI，18.3-未达到） vs 14.2个月（95%CI , 9.8-19.0）]。 免疫检查点抑制剂可实现部分患者完全缓解或长期生存，但尚存在较大比例的患者并未从中获益，研究表明联合用药是克服这一局限的有效方式。近年来，大量免疫检查点抑制剂与化疗、靶向治疗、疫苗、放疗、免疫调节剂及其他治疗方式等联合用药的临床研究正在如火如荼地进行，以期为临床联合用药提供参考和依据
一项基于两个关键III期临床试验（Checkmate-017和Checkmate-057），评估Nivolumab对比多西他赛在经治晚期NSCLC患者中的汇总长期生存数据分析显示，在汇总人群中，Nivolumab治疗组的长期生存获益明显，预估3年总生存率（OS）达17%（95%CI：14%-21%），较化疗提高了一倍以上[多西他赛治疗组为8%（95%CI：6%-11%）]。而Nivolumab的I期剂量范围研究CA209-003的长期观察结果显示，在经治晚期NSCLC患者的预期5年总生存率达16%，而从历史数据来看，全球范围内，晚期非小细胞肺癌患者的5年生存率不足5%，PD-1抑制剂将其提高了3倍。
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