瑞戈非尼作为一种口服的多激酶抑制剂，继索拉菲尼治疗失败后二线治疗肝癌患者。在临床上的效果喜人：显著改善无法切除肝癌患者的总生存期2.8个月、无进展生存期1.6个月，提高肿瘤应答率近3倍！
原先我们了解过瑞戈非尼用于肝细胞癌的作用机制，多重机制预示了瑞戈非尼的可喜疗效，以下临床实验数据直观的证实了这一点。三期临床。瑞戈非尼的三期临床实验是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（RESORCE），评估了瑞戈非尼治疗索拉菲尼治疗后出现进展的晚期肝细胞癌患者的疗效和安全性。延长总生存期。瑞戈非尼延长患者中位总生存期2.8个月。在接受瑞戈非尼治疗的HCC患者及接受安慰剂治疗的HCC患者中。
最常见的不良药物反应（≥30%）分别为：疼痛（55% vs. 44%）、手足皮肤反应/掌跖红肿疼痛综合征（51% vs. 7%）、虚弱/疲劳（42% vs. 33%）、腹泻（41% vs. 15%）、高血压（31% vs. 6%）、感染（31% vs. 18%）、食欲下降与摄食量减少（31% vs. 15%）。“肝细胞肝癌非常难以治疗，且近十年来并没有出现新的治疗药物，对医生和患者而言，选择非常有限，” RESORCE试验的主要研究者西班牙IDIBAPS与CIBEREHD研究所、巴塞罗那大学医院门诊肝脏病房BCLC组Jordi Bruix博士这样说。“美国批准瑞戈非尼用于肝细胞肝癌，为解决该患者人群中较高且未得到满足的医疗需求向前迈了一大步。”根据瑞戈非尼的临床疗效，NCCN指南推荐瑞戈非尼用于索拉非尼治疗后进展的肝细胞癌患者。
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