最近，发表于《Journal of clinical oncology》上的一项随机性、安慰剂对照、双盲3期试验旨在评估来那度胺治疗RBC输血依赖且不适宜红细胞生成刺激剂或对其难治的低危无del（5q）骨髓增生异常综合征患者的安全性和有效性。
该研究共纳入239例患者，按照2：1，研究人员将其随机分配至来那度胺组（n = 160）和安慰剂组（n = 79），每天1次（28天为1疗程）。主要终点是RBC输血不依赖（TI）≥ 8周的可能性。次要终点是RBC-TI ≥ 24周、RBC-TI持续时间、红细胞响应、健康相关生活质量（HRQoL）以及安全性。结果显示，来那度胺组和安慰剂组的RBC-TI≥ 8周率分别为26.9%和2.5%（P < 0.001）。90%达到RBC-TI的患者在治疗6周内产生响应。来那度胺组中，RBC-TI中位持续时间为30.9周（95% CI， 20.7 - 59.1）。
根据为期112天的评估数据，来那度胺组和安慰级组患者RBC输注减少量≥ 4个单位的比例分别为21.8%和0%。较低基线内源性促红细胞生成素≤500 mU/mL的患者的响应率更高（34.0%vs 15.5%>500 mU/mL）。12周时，两组HRQoL评分从基线的平均改变无显著差异，这就表明来那度胺并没有对HRQoL产生不良影响。RBC-TI ≥ 8周可明显改善HRQoL （P <0 .01）。最常见的治疗急性不良反应为中性粒细胞减少和血小板减少。该研究表明，对于具有RBC输血依赖性、且不适宜或对红细胞生成刺激剂抵抗的低危无del（5q）骨髓增生异常综合征患者，来那度胺可使患者产生持久的RBC-TI。患者对来那度胺产生响应，也有利于改善HRQoL。治疗急性不良反应的相关数据与已知的来那度胺安全性数据相似。
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