目前,全球范围内共有两款CAR-T细胞治疗方法获得FDA批准上市,分别来自于诺华与Kite。它们被批准用于复发型/难治性B细胞急性淋巴细胞性白血病(ALL)、复发型/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、非霍奇金淋巴瘤等的治疗。现任美国FDA局长的ScottGottlieb博士认为:“基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜力,也能让我们在疑难疾病的治疗上迎来转折点,有望治疗甚至治愈它们。或许,在不久的将来,癌症将不再是不治之症,而是一种可治愈或可控的‘慢性病’。”
CTL-019的一项临床试验结果显示,ALL患者经CTL-019治疗后,3个月完全缓解率为83%,6个月完全缓解率为75%,12个月完全缓解率为64%;CTL-019的另外一项临床试验结果显示,DLBCL患者经CTL-019治疗3个月后,患者总体缓解率达45%。另外,Kite公司KTE-C19的一项临床试验结果显示,非霍奇金淋巴瘤患者接受KTE-C19治疗后,82%的患者肿瘤体积缩小了一半,6个月后疾病缓解率达41%。
2015年美国肿瘤协会年会上,美国宾西法尼亚大学的研究人员指出,6名参与CAR-T疗法治疗的胰腺癌患者均从中获益;国内公司优瑞科在肝癌小鼠模型中,向肿瘤内局部注射CAR-T细胞后,发现肿瘤体积迅速缩小,两周后75%的肿瘤消失。目前,国内共有13家企业19个CAR-T项目临床申请获国家食药监总局药品审评中心受理,适应症除了ALL、DLBCL、非霍奇金淋巴瘤等外,还包括肝细胞肝癌(HCC)、多形性脑胶质瘤(GBM)等。预计未来3-5年,国产CAR-T产品有望陆续上市。后期CAR-T疗法在实体瘤上的潜力,值得期待!
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