在2017年美国临床肿瘤学会年会上,瑞戈非尼治疗多种肿瘤的研究结果发表,证实了其在多癌种中的益处。临床Ⅱ期REGOSARC 研究主要分析了瑞戈非尼交叉治疗软组织肉瘤后的疗效。安慰剂对照的临床Ⅱ期REGOSARC 研究已表明,瑞戈非尼是治疗平滑肌肉瘤(LMS)、滑膜肉瘤(SS)及其他非脂肪肉瘤(OTH)的有效药物。
自2013年7月至2014年12月,非脂肪肉瘤(LMS、SS和OTH)队列有138例患者入组,目前中位随访已达32个月(2016年在Lancet Oncol 发表的文章中,中位随访为17个月)分析表明,与安慰剂组相比,瑞戈非尼的PFS获益在较长随访时间中进一步得到证实(HR:0.50,95%CI:0.35~0.71,P<0.0001),但这仅转化为轻度的OS延长,与安慰剂组相比无统计学差异(HR:0.78,95%CI:0.54~1.12,P=0.18)。
部分原因可能是68例安慰剂组患者中,55例(81%)在疾病进展后转入治疗组,而且56%的转入患者生长调整指数(GMI)大于1.3。延迟起始瑞戈非尼治疗的患者PFS缩短,但与早期起始瑞戈非尼治疗的患者相比,无明显统计学差异(HR:1.21,95%CI:0.84~1.7,P=0.30)。总之,长期随访证实了瑞戈非尼对非脂肪肉瘤患者的疗效,安慰剂组患者在疾病进展后交叉进入瑞戈非尼治疗组,其PFS与瑞戈非尼治疗组相比无明显缩短。
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