对于不接受高剂量治疗的多发性骨髓瘤患者的标准治疗是melphalan和泼尼松。该第3阶段研究比较了melphalan和强的松联合或不联合万珂(硼替佐米)治疗多发性骨髓瘤患者的疗效。随机分配682名患者,在第1天至第4天接受9个6周为一周期的melphalan(9mg/m2)和泼尼松(60mg/m2)在第1-4周期和第1,8,22和29天期间,在第1,4,8,11,22,25,29和32天单独或在循环5至9期间与万珂(每剂1.3mg,每平方米剂量)联合。主要终点是疾病进展时间。
结果接受万珂联合melphalan、强的松(bortezomib组)的患者的进展时间为24.0个月,单用melphalan、强的松组为对照组的16.6个月(万珂组的风险比为0.48; P <0.001 )。万珂组部分缓解或更好的患者比例为71%,对照组为35%完全缓解率分别为30%和4%(P <0.001)。万珂组的中位持续时间为19.9个月,对照组为13.1个月。万珂组的总体生存危险比为0.61(P = 0.008)。
不良事件与万珂和melphalan - 泼尼松相关的毒性事件的既定情况一致。万珂组患者发生3级事件的比例高于对照组(53%比44%,P = 0.02),但4级事件发生率分别为28%和27% )或与治疗有关的死亡(1%和2%)。结论对于未接受高剂量治疗的新诊断的骨髓瘤患者,万珂(硼替佐米)加melphalan、强的松优于单用melphalan、强的松。
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