CAR-T细胞治疗是目前最火热的癌症治疗方法，两个CAR-T细胞治疗方法的获批，成功的将癌症基因疗法这种新型方法展现了给世人。CAR-T疗法的有效性受很多因素影响，包括抗原的亲和力，共刺激配体的选择，用于基因修饰的病毒载体的种类，患者自身T细胞的质量等。以2018美国肿瘤学年会报导的一个小样本临床试验(Abstract#3041)为例，它对目前通过FDA认证的两个CAR-T制剂进行对比发现，用4-1BB作为共刺激配体的KYMRIAH无论是在疗效和不良反应上，都优于将CD28作为共刺激配体的YESCARTA。而第三代CAR-T的研发目前正在进行中，目标是同时运用4-1BB和CD28这两个配体，进一步增强T细胞的激活。研究人员还在考虑引入双重抗原靶标(比如CD19加上CD22)，以强化T细胞对肿瘤细胞的识别和攻击能力。
值得一提的是CAR-T疗法与主流的小分子药物的不同之处在于，以往抗癌药物研发模式都是基于大规模的小分子化合物-靶标筛选，财力及资源雄厚的大药厂往往占得先机。而CAR-T打破了以大药厂为主导的游戏规则，使一些掌握核心技术的中小型生物科技公司得以与这些巨头抗衡，于是出现了目前全球CAR-T市场上群雄逐鹿的景象。
近来中国的科研人员在这方面的进展吸引了不少人的目光，据统计目前在中国注册的与CAR-T相关的临床试验达116个，已超过了美国和欧洲的总和，这得益于中国相对宽松的科研环境和政策的扶持。比如目前在美国，只有当病人在其他所有抗癌药物都失败的情况下，才会考虑CAR-T； 而在中国，只要第一线化疗药物失败了就可以申请加入CAR-T临床试验。中国的两个CAR-T临床试验还用到了CRISPR基因编辑技术，而目前在欧美这项技术是不被允许用于人体试验的。虽然对此有一些争论，但这些宽容意味着中国的科研人员能在短时间内积累大量第一手临床观察和数据，这对科研进步的推动作用无疑是巨大的。
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