抗CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗具有难治性多发性骨髓瘤的患者有效。Garfall等人在The New England Journal of Medicine中报道了患有难治性多发性骨髓瘤的患者接受自体干细胞移植和其它治疗方法，对第二次自体移植和随后的CAR-T（CTL019）治疗效果十分好。初诊后，患者对来那度胺，硼替佐米和地塞米松有反应，但停药后收集造血干细胞进行自体移植时疾病出现恶化；于是患者输注顺铂，多柔比星，环磷酰胺和依托泊苷。随后高剂量美法仑200 mg / m2治疗和自体移植治疗，也只是短暂、部分有效。后续治疗包括含有来那度胺，硼替佐米，卡非佐米，pomalidomide，伏立诺他，克拉霉素和elotuzumab的方案。
大约4年后，初始治疗和接受了9序列治疗方案后，患者参加了CAR-T（CTL019）细胞临床试验和自体移植。在生产CTL019细胞期间，在96小时内以1,200mg/m 2的频率给予两次环磷酰胺。患者接受美法仑140 mg / m2后进行自体移植。移植后12天给予CTL019输注液，由5×107个CAR-T细胞组成。患者在治疗后12个月的最近一次评估中显示完全应答，没有进展迹象，没有检测到血清或尿单克隆蛋白。尽管在99.95％的肿瘤浆细胞中没有CD19的表达，但仍获得了应答。
研究人员得出结论：“报告一例晚期难治性多发性骨髓瘤，其中使用高剂量美法仑和自体移植治疗后CAR-T输注获得了持久的完全缓解，尽管在广阔的范围内没有CD19的表达“他们指出：”尽管广泛介入治疗和较低剂量的美法仑，但与对先前移植的反应相比，这种反应的疾病负担和持久性的显着降低表明有利的反应可归因于CAR-T和美法仑的组合，而不是单独使用美法仑。“
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