2017年被称之为CAR-T疗法的元年,在这一年FDA批准了两个CAR-T疗法上市,这也是迄今为止唯一被批准的两款CAR-T疗法。这两款CAR-T疗法目前在血液肿瘤领域表现出了非常不错的治疗效果,而首款CAR-T疗法Kymriah在上市数月之后,也获批了它的第二个适应症。
2017年,FDA批准了2个CAR-T产品上市,开创了CAR-T疗法新纪元。诺华、KitePharma和Juno Therapeutics是该领域的三只领头羊,都是自体移植方法,即改造患者的T细胞用于患者自身肿瘤的治疗。2017年8月31日,诺华的CAR-T疗法Kymriah经美国FDA批准上市,用于治疗3-25岁的儿童和年轻成年患者急性淋巴细胞白血病(ALL)。Kymriah是全球首个获批的CAR-T治疗产品,揭开恶性血液肿瘤免疫治疗的新篇章,具有里程碑式的意义。2018年5月1日,Kymriah获批第二个适应症,用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)。
2017年10月18日, KitePharma的 CAR-T产品Yescarta经美国 FDA批准上市,用于治疗成人复发或难性大B细胞淋巴瘤,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、原发纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、以及转化型滤泡性淋巴瘤(TFL)。 Yescarta是全球第二款获批上市CAR-T产品,同时也是第一个用于治疗非霍奇金淋巴瘤的CAR-T 产品。2017年8月,KitePharma被 Gilead 以119 亿美元收购。 针对两个产品高昂的治疗费用,美国国家医保机构Medicare于近日确定了2个产品的门诊报销方案:从2018年4月1日起,针对65岁以上老人(无论收入)、年轻的残疾人以及透析患者,Kymriah可报销50.1万元;Yescarta可报销39.5万美元,患者自费7.9万美元。但更多的患者是住院治疗,因为可以更好地监测CAR-T治疗可能带来的危及性命的副作用,估计住院治疗费用约在100-150万美元之间,住院报销方案至今还尚未出台。
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