慢性粒细胞性白血病(CML)约占成人白血病的15%,95%的患者费城染色体和BCR-ABL融合基因阳性,未经有效治疗,中位生存时间仅3~5年。酪氨酸激酶抑制剂(TKI)已成为CML慢性期(CML-CP)患者的主要治疗手段。达希纳(尼洛替尼)属于二代TKI。最新数据表明,对于经尼洛替尼治疗后达到持续深分子学反应(DMR)的Ph+慢性期CML患者,约半数患者可停止治疗,并且无治疗缓解时间可持续96周。
这些数据来源于两项纳入CML患者的研究——ENESTfreedom研究和ENESTop研究。(达希纳)尼洛替尼停药后仍保持无治疗缓解。在ENESTfreedom研究中,经过至少3年的尼洛替尼一线治疗后达到DMR的190例患者停止了治疗。96周时,48.9%的患者仍然保持着主要分子学反应(MMR)。该研究中共88例患者重新开始了尼洛替尼的治疗,98.9%的患者能再次达到MMR;仅1例患者在重新治疗7.1周后未达到MMR,并撤出研究。
在ENESTop研究中,研究人员入组了126例从伊马替尼切换至(达希纳)尼洛替尼治疗且在停止治疗前达到持续DMR的患者。96周时,53.2%的患者仍保持无治疗缓解(TFR)。该研究中,MR4.0或MMR缺失的56例患者再次启动了尼洛替尼治疗,其中52(92.9%)例患者达到MR4.0和MR4.5。研究人员指出,两项研究中均未出现新的安全性事件。
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