尽管目前看来,CAR-T细胞治疗在癌症治疗领域是当之无愧的明星,也引发的全球药企的CAR-T治疗方法的研发热潮。但CAR-T其实并不是一种刚刚出现的治疗方法,早在几十年一年这一概念就被提出,但因没有合适的靶点从而没有很好的疗效,以及无法避免的副作用一度消失在公众视野。而以CD19为靶点的新型CAR-T疗法在血液肿瘤治疗领域的表现,成功的将这一新型癌症治疗方法推向前沿。
CAR-T治疗经历了一个涅盘重生的过程。早在1989年,美国科学院院刊上出现了首次报道,但因为难如人意的效果和难以控制的副作用,第一代CAR始终未能发展起来,之后世界各地都有尝试,但始终难登正统的癌症治疗殿堂。因此,在6岁的小女孩艾米丽·怀特海德临床成功之前,没有任何人包括药企、FDA、医生、病人会不切实际地把“治愈癌症”作为目标说出口。
2011年,卡尔教授——这位CAR-T研发过程中最重要的医生科学家,攻克了无数难题,终于在一例慢性白血病患者身上取得突破。这一技术开始在更多人身上尝试。最开始没人抱什么期望,临床试验的结果却出乎意料。2012年,艾米丽·怀特海德是第一位接受这一技术治疗的儿童,尽管出现了严重的副作用,但她奇迹般地恢复了健康,至今已6年时间。这个案例激励了许多科学家和研发者,有人甚至称:“如果没有艾米丽的成功,CAR-T再有十年也无法获批。”之后,卡尔的CAR-T治疗技术被美国科学杂志在2013年和2014年评为科学突破性进展。艾米丽的奇迹在不断复制。
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