小分子抗血管生成治疗药物阿帕替尼自研发上市以来，在广泛的癌种中显示了令人鼓舞的抗肿瘤活性，也引发了活跃的临床研究和探索，大量研究成果屡屡在国际舞台展示。近期，有研究显示，阿帕替尼在Ⅳ期骨和软组织肉瘤中具有疗效和安全性，同时阿帕替尼能显著延长晚期肉瘤患者的生存，这一结果突破了既往传统治疗的疗效瓶颈，令人倍感振奋。
在一项临床Ⅱ期多中心、开放、单臂研究中，旨在探讨阿帕替尼在化疗失败的Ⅳ期骨和软组织肉瘤中的疗效和安全性。共入组64例患者，包括22例骨肿瘤和42例软组织肉瘤，其中59例患者可进行疗效评价，另外5例仅能做安全性分析。研究获得的第一个重要结果是，主要研究指标中位无进展生存期达7.93个月。这一数字之所以非常重要，是因为既往此类Ⅳ期骨和软组织肉瘤患者大多仅能生存3~4个月左右，而本研究延长了约1倍。其次，3个月是对骨和软组织肉瘤患者进行评估的重要节点。
本次研究显示，3个月时的无进展生存率（PFR）高达74%，这一比例与既往其他药物的研究结果相比也是相当高的。此外，3个月时的客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）达13.95%和81.39%，这在靶向药物治疗骨与软组织肉瘤患者的研究中是很高的。研究结束时的终点评估结果表明，ORR进一步提高至15.25%，其原因是有患者在治疗较长时间后达到了部分缓解（PR）。最终的DCR为57.63%。总体上，阿帕替尼(Apatinib)近期疗效非常好，12周PFR和DCR非常高，远期疗效稍有下降，这也是小分子抗血管生成药物的共性。
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