慢性粒白血病其实不是一个罕见的疾病，但是医疗工作者却发现有的儿童慢性粒白血病患者新诊断的Ph染色体阳性且处于慢性期，这类患者的用药很少，不能够对其进行很好的治疗，但是近日FDA批准新药达希纳/尼洛替尼用于1岁及大于1岁的儿童慢性粒细胞白血病患者的治疗，由于治疗这种罕见情况所以达希纳/尼洛替尼又被称为“孤儿药”。
尼洛替尼于2007年10月获FDA批准上市，是一种BCR/ABL酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗新诊断的Ph染色体阳性的成人慢性粒细胞白血病慢性期患者，以及Ph染色体阳性且对伊马替尼的既往治疗耐药或不耐受的成人慢性粒细胞白血病慢性期和加速期患者。FDA最新的这一批准将尼洛替尼的适应症扩大到儿童慢性粒细胞白血病患者的一线或二线治疗。儿童慢性粒细胞白血病仅占儿童白血病的3-5%，临床表现与成人慢性粒细胞白血病有明显区别，起病急，症状重，病程短，预后差。但是由于发病率相对较低，治疗方法只能借鉴成人慢性粒细胞白血病。以往的治疗方法是，在慢性期予羟基脲治疗，BCR/ABL阳性者，即予以伊马替尼治疗，每3个月监测疾病状态。如果没有缓解，检测BCR/ABL突变，换用达沙替尼，并准备造血干细胞移植。若应用达沙替尼后疾病仍进展，则进行清髓性异基因造血干细胞移植。
儿童是一个家庭和父母生命的延续，孩子的健康比什么都重要，如果孩子得了白血病那么将是对父母的一个重大打击，特别是新诊断的Ph染色体阳性且处于慢性期，但达希纳/尼洛替尼的出现却打破了这一僵局，让患者及患者家属有了新的救命稻草。最后康安途海外就医提醒各位家长如果患者服用药物出现了严重的不耐受现象一定要及时与医生沟通看是否需要停药。
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