多发性骨髓瘤发病率位居成人造血系统恶性肿瘤的第2位,如此看来,发病率还是挺高的。那么骨髓瘤能治好吗?迄今为止仍然不可治愈。虽然大部分骨髓瘤不适合异基因移植,但是相对年轻的患者是自体移植的适应症,可以极大延长患者生存,虽然达不到治愈的地步。千万不要小看自体移植的威力,超大剂量的化放疗对患者生存非常有利,同时又将副反应尽量控制到最低。骨髓瘤患者的生存期已经有了很大改善,得益于:自体移植的开展+靶向性药物(硼替佐米,来那度胺,沙利度胺)作为一线化疗联合方案。
在2006-2012年,SEER数据库显示骨髓瘤5年生存率已经达到48.5%;2012-2013年来自美国CIBMTR数据库显示OS已经延长到6.9年。从2013年至今FDA连续批准了6种新药作为复发和难治患者的选择,2013年新型免疫调节剂Pomalidomide,2015年panobinostat,口服的蛋白酶体抑制ixazomib,CD38的单克隆抗体Daratumumab 和靶向细胞表面蛋白SLAMF7的单克隆抗体elotuzumab,2016年全面批准了carfilzomib。患者生存期持续延长,国际骨髓瘤工作组2015年报告指出,骨髓瘤R-ISSI,II,III期患者的5年生存率分别可以达到81%,60%和40%。
目前在一些国际大型的肿瘤中心,骨髓瘤初始治疗方案如下:硼替佐米联合来那度胺化疗,达到最大疗效后年轻患者做自体移植,年老患者巩固化疗,随后维持治疗,一般患者可以有数年品质比较好的生存;一旦复发,则采用原方案或者新药联合化疗,或者进入临床试验、免疫治疗等等,大部分患者可以再稳定数年。但是,中国患者通常达不到这样的疗效,因为在大部分地区,一线方案用药的硼替佐米和来那度胺都没有进入医保,治疗方案昂贵。因此对于中国患者,采用自体移植是一种合适的物美价廉的治疗方式,遗憾的是很多患者有各种顾虑,同时认为自体移植反正也治不好,放弃自体移植进一步拉低疗效。随着医疗制度的不断完善和科技的不断发展,如果未来再问骨髓瘤能治好吗?相信答案是可以的。
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