黑色素瘤是非常可怕的一种疾病,威罗菲尼(Vemurafenib)对黑色素瘤治疗效果不错,因为黑色素瘤是皮肤癌的最致命的形式。美国国家癌症研究所的数据显示,2012年有超过76,000名美国人被诊断患有该疾病,超过9,000人死于该疾病。
黑色素瘤对Vemurafenib治疗的抗性,与所有癌症一样,它开始于细胞在其基因中积累突变,这最终使它们异常生长,然后前往体内其他部位。在黑色素瘤中常见的突变,其影响所有患有该疾病的人的一半,在BRAF基因中。
Vemurafenib被开发用于治疗BRAF突变的晚期黑色素瘤患者。美国食品和药物管理局在2011年审查了试验证据后证实其显着延长了生存期。不幸的是,虽然Vemurafenib导致肿瘤首先收缩,大多数接受药物的患者经历皮肤癌的致死,耐药形式的返回。“Vemurafenib对表达突变型BRAF的黑色素瘤的特定亚组进行了革命性的治疗,但其耐药性的发展减弱了其长期有效性,”McMahon说。对植入黑素瘤肿瘤的小鼠的实验显示出与药物相似的反应:首先,肿瘤收缩,但最终它们以致命的,更耐药的形式重新出现。
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