研究人员发现在基底细胞样肺鳞癌患者PTCH1突变频率更高，达11%。那么这个PTCH1突变有没有靶向药抑制呢？答案是有的，而且已经上市5年多了，这个药就是Vismodegib(维莫德吉)。PTCH1突变会引起“刺猬”通路的持续激活，刺激癌细胞增殖，而Vismodegib则可以抑制“刺猬”通路的持续激活，从而阻止癌细胞继续增殖。
早在2012年初维莫德吉（Vismodegib）就已经被美国食物及药品监督管理局（FDA）批准用于治疗晚期皮肤基底细胞癌。Vsmodegib最常见不良反应(发生率≥10%)有肌肉痉挛，脱发，味觉障碍，体重减轻，疲乏，恶心，腹泻，食欲减退，便秘，关节痛，呕吐，和完全丧失味觉。
当患者维莫德吉（Vismodegib）耐药进展后再次活检后发现PTCH1突变仍然存在，但染色体11q13区域存在包括了CCND1/FGF3/FGF4/FGF19基因的扩增。这提示联合CDK或FGFR抑制剂可能是克服这例患者Vismodegib耐药的选择之一。77岁男性，年吸烟量40包，确诊转移性基底细胞样肺鳞癌，携带PTCH1 s799fs*29突变，接受Vismodegib治疗后获得了长达1年的完全缓解，就是说肿瘤在接受治疗后的1年时间内一直处于完全消失的状态。这提示联合CDK或FGFR抑制剂可能是克服这例患者Vismodegib耐药的选择之一。
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