普拉曲沙(Folotyn)被指定为孤儿药。FDA通过快速审批程序批准该药。适应症是用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤患者。孤儿药是指由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,完全依赖进口,但是我国并没有进口这种药物
药理:学抗肿瘤的叶酸类似物。(1)机制:竞争性抑制二氢叶酸还原酶和叶酰聚谷氨酰合成酶的聚麸胺。(2)药物代谢,大约33%的药物以原型从塚液中排出。毒性:(1)剂量限制:血小板减少症、中性粒细胞减少和黏膜炎。(2)常见:厌食、恶心、呕吐、腹泻、便秘、疲劳、发热、水肿、皮疹。
用法:补充维生素B12(1000jxg肌肉注射,每8〜10周)和叶酸(1.0〜1.25mg口服,每天)。(1)剂型:10mg/1ml和40mg/2ml注射剂。(2)剂量调整:中重度肾功能损伤慎用。血细胞减少和黏膜炎的剂量调整参考包装的相关说明。(3)剂量:30mg/m2静脉注射,3~5分钟快速注入普拉曲沙,每周1次,每7周用药6周。(4)药物相互作用:丙磺舒、非留体类抗炎药物可能导致延迟肾清除率。
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