如果说过去十年内,肿瘤治疗领域发生哪些里程碑的事件,2014年FDA相继批准两款PD-1抑制剂上市治疗晚期肿瘤一定算一件。同样的,2017年8月,人类历史上第一个CAR-T细胞疗法产品——诺华公司的Kymriah(tisagenlecleucel,CTL019)用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)的获批上市也一定是历史性的一刻。
早在2012年,CAR-T就成功治愈了6岁的白血病女孩——艾米丽·怀特海德(Emily Whitehead),时至今日,Emily已健康快乐的度过了6年的儿童时光。Emily的茁壮成长给无数相同的急性淋巴细胞白血病患者带去了希望。然而并不是所有的ALL患者都能像Emily这样幸运。
因为CAR-T产品拥有其强大的临床效果的同时,也伴随着严重的毒副作用。其中最为人熟知的就是细胞因子突释综合征(CRS),也就是我们常说的细胞因子风暴。CAR-T附带的细胞因子风暴严重到FDA在批准CAR-T上市的同时也批准了另一款治疗细胞因子风暴的药物tocilizumab(托西珠单抗,IL-6R单抗)上市。
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