以CD19为靶点的CAR-T细胞疗法是首个获得FDA批准的商业CAR-T基因治疗方案,而目前关于CAR-T研究的对象在于如何减少CAR-T疗法引发的副作用以及CAR-T在实体瘤治疗中如何应用。CAR-T细胞疗法目前在血液肿瘤治疗中表现不俗,但在实体瘤的治疗还需继续探索。
自体CAR-T细胞治疗的巨大花费和治疗复杂性使其广泛应用受限。目前已通过多种基因编辑技术发展出普遍适用的CAR-T细胞,并在几名急性前B淋巴细胞白血病患儿中治疗成功,但普遍适用T细胞面临的最大挑战是如何避免宿主抗移植物反应和移植物抗宿主反应。采用人类胚胎干细胞和可诱导多潜能干细胞作为T细胞来源,采用多种技术有可能生产出具有多种优秀特质的T细胞,包括抗原特异性、无同种异体反应、组织相容性和功能增强。
细胞治疗亦可用于其它疾病治疗,如自身免疫病、感染、炎症、退行性病变、伤口愈合和纤维化等,均可能从工程化效应T细胞或调节性T细胞治疗中获益。现全球有超过250个有关CAR治疗的研究,多数集中在美国和中国,少部分在欧洲和日本。总之,CD19 CAR-T细胞治疗肿瘤的获批,促进了工程化细胞治疗其它疾病的转化。
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