2017年作为细胞疗法元年,两家生物技术公司 (Novartis and Gilead/Kite)的CAR-T产品在血液肿瘤取得了空前绝后的好成绩,以此作为开端,数百个与CAR-T相关的临床试验正在全球范围内开展。中国近来CAR-T治疗相关的临床试验越来越多,在整体细胞疗法发展中占据重要地位。
然而, CAR-T疗法仍然存在副作用严重、实体瘤整体疗效较差等严峻问题。同时,相关法规也有待改进,以规范产业发展、促进国内细胞疗法进步。
CAR-T细胞的中文名称是“嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞”。T淋巴细胞具有免疫活性,如同人体内的军队,司职杀灭外来入侵者;“CAR”是一种分子修饰物,包含识别肿瘤抗原的抗体序列,使T淋巴细胞具有对肿瘤的靶向性。CAR对于T淋巴细胞来说,好似卫星导航系统,能使其准确识别并消灭肿瘤细胞。
2013年,美国《科学》杂志将癌症免疫治疗评为“年度十大科学突破”之首,因为这种新疗法显示出很好的临床效果:一些白血病患者接受CAR-T细胞制剂注射后,奇迹般康复。如今,CAR-T治疗白血病(属于血液肿瘤)的有效率超过90%。今年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了全球第一、第二个CAR-T细胞产品上市,分别是诺华制药的Kymriah(治疗复发性或难治性儿童B细胞急性淋巴细胞白血病)和凯特制药的Yescarta(治疗特定类型的大B细胞淋巴瘤)。
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