CAR-T免疫疗法其实是一种定制化的细胞免疫疗法,对于每位接受治疗的患者来说,他们的“药物”都是不同的。因为CAR-T需要提取每个人的T细胞进行基因改造,并输入回患者体内。但同样的,个性化定制的背后是复杂的制备工艺与人力物力,这也就导致了了CAR-T免疫疗法的高昂的价格。
一个完整的CAR-T细胞最新的样子:包括抗原结合区、跨膜链接区和胞内信号区三个部分。胞外区主要是单克隆抗体的单链可变区序列(single-chain variable fragment,scFv),可识别肿瘤特异性抗原;胞内区主要是T细胞受体CD3的ζ链或者免疫球蛋白Fc受体的γ链(FcRγ),像胞内传导胞外识别的信号。
2017年7月12日, 首个细胞免疫疗法(诺华的CTL019/ CAR-T疗法),获得美国食品药物管理局顾问委员会(FDA Advisory Committee)全票一致推荐,建议批准其用于复发难治性儿童及青少年急性淋巴细胞白血病的治疗。
CAR-T细胞疗法,全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种细胞治疗方法,它是在T细胞上加上一个“嵌合抗原受体”,“嵌合抗原受体”由“GPS导航”(胞外抗原识别区)和“激活按钮”(胞内信号转导区)组成, 而CTL019或者说CAR-T 019,实际就是加上了一个可以识别肿瘤细胞表面“CD19”的一个抗原受体,当“GPS导航”定位到肿瘤抗原并与之结合,之后“激活按钮”就开始激活T细胞,从而对肿瘤展开杀戒。说白了,就是给我们自己的“军队”加上一个可以精准识别“敌人”的“大杀器”,这批经过“改造”后的“特种部队”回输到人体后,就可以毫不费力地找到带有特殊标记的“敌人”,并将之全部剿灭。
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