孤立性纤维瘤(SFT)临床上相对少见,以往认为是间皮瘤的一个类型,具有较高复发率和肿瘤相关死亡率。一项回顾性研究分析报告了舒尼替尼(Suninat)在例孤立性纤维瘤患者中的治疗效果。35例进展性晚期SFT患者(男/女:20/15;平均年龄:58岁;脑膜/外胚层:6/29;局部晚期/转移:15/20;既往化疗:25)在个体使用的基础上,用37.5mg /天的连续给药舒尼替尼治疗。
血小板衍生生长因子受体β(PDGFRB)和血管内皮生长因子受体2(VEGFR2)状态通过免疫组织化学评估,并且在患者亚组中通过实时PCR评估。试验结果31例患者可通过RECIST评估其反应(一例早期死亡;三例早期中断)。最佳反应是2个部分反应(PR),16个稳定疾病,13个进行性疾病。在3名患者中观察到尺寸减小<30%。可通过Choi标准评估的29名患者中有14名患有PR。 RECIST的中位无进展生存期为6个月(范围1-22)。
在六名患者中的两名中,将舒尼替尼(Suninat)的剂量增加到50mg /天后判断舒尼替尼的活性。PDGFRB和/或VEGFR2在所有病例中均为阳性,不能预测反应:较低侵略性的形态对应于增加的反应率(在恶性SFT中Choi为53%PR,在多形性/去分化SFT中为20%PR)。结论舒尼替尼在SFT治疗中具有持久的抗肿瘤活性。
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