目前上市的CAR-T细胞免疫疗法的靶点都是CD19，这是第二代CAR-T疗法的一大特点。但CAR-T疗法共有靶点约47个左右，目前CAR-T细胞免疫疗法在全球范围内拥有大量的临床研究，这些在研的CAR-T细胞免疫疗法药物的靶点集中于CD19/CD20/CD22等，但还是以CD19为热门，仅在美国以CD19为靶点的药物临床试验就占据了近一半。
与美国在研靶点分布情况类似，我国以CD19为靶点的CAR-T临床试验数量占比也超过40%。但在美国CA R-T临床试验数量仅次于CD19的热门靶点BCMA，而在我国的临床试验数量不及CD20、CD22和GPC3，占比仅5%。
据统计，截至2018年5月末，CDE受理的22个CAR-T项目临床申请中，有17个为以CD19位靶点的项目，而以BCMA为靶点的项目数量仅4个。靶点决定适应症方向。在适应症方面，经过验证，CAR-T细胞免疫疗法在治疗血液肿瘤方面已经有了突破性进展，显示出良好的靶向性、杀伤性和持久性。诺华和Kite Pharma获批的两款CAR-T产品也都适用于血液肿瘤，分别适用于急性淋巴细胞白血病和B细胞淋巴瘤，且仍在向其他血液肿瘤扩展，如滤泡性淋巴瘤、套细胞瘤、多发性骨髓瘤等。
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