2017年美国FDA批准了诺华公司的CAR-T疗法用于治疗25岁以下急性淋巴细胞白血病（ALL）的复发性或难治性患者。而研究证明，CAR-T不仅在急性淋巴白血病中占得一席，在慢性淋巴细胞白血病中同样有效。
与单克隆抗体不同，CAR-T细胞主要针对的是B细胞表面的CD19抗体，在一项针对14例复发或难治性的CLL患者中实现了57%的客观缓解率，其中更有4位患者达到了完全缓解，4位患者部分缓解。
干细胞（Stem Cell）是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。在CLL患者中，同种异体造血干细胞抑制可用于治疗少数复发或难治性的年轻CLL患者，约50%的患者经治疗可实现长期生存，然而随着新型分子靶向药物的出现，我们建议将干细胞移植用于在经BTK抑制剂和/或BCL-2拮抗剂治疗后出现疾病进展的年轻CLL患者。
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