说到PD-1/PD-L1免疫疗法对于脑转移疗效的认证，就不得不提美国前总统卡特。这位90岁高龄的老爷爷，不幸罹患黑色素瘤，更不幸的是发生了脑转移。幸运的是，经过手术、PD-1抗体和局部放疗，老爷子的脑转移的病灶居然完全消失了，一不小心从之前的霸屏世界的政客越界成为了霸屏世界的“肿瘤免疫治疗代言人”。
当然，名人效应再强大，也只是个例，还是需要临床试验的数据。权威的医学期刊《Lancet Oncol》发表重磅研究数据：针对活动性脑转移的黑色素瘤患者，使用双免疫联合疗法治疗：PD-1抗体Opdivo（1mg/kg）联合CTLA-4抗体Yervoy（3mg/kg）进行治疗，三周一次，进行四次，之后使用Opdivo单药治疗（3mg/kg，2周一次），颅内有效率高达46%，其中17%的患者颅内肿瘤完全消失。对于仅使用单药Opdivo的脑转移患者，颅内有效率也达到20%，其中12%的患者颅内肿瘤完全消失。
使用双药联合，副作用确实不小，54%的患者发生3-4级严重的副作用；单药Opdivo治疗的患者副作用相对较小，只有16%和13%的患者发生严重的副作用。不过，各组都没有发生由于副作用导致的致死事件。
综合比较可以发现：无论PD-1抗体单药治疗还是与CTLA-4抗体联合治疗，对于黑色素瘤脑转移患者均表现出一定的临床有效性；相比于单药PD-1抗体治疗，PD-1联合CTLA-4抗体的双免疫联合疗法可以更有效率的控制脑部病灶，有效率高达46%，不过，副作用也更大。
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