理论上讲,奥拉帕利是作用于癌细胞的DNA,而DNA修复缺陷广泛存在于包括乳腺癌、前列腺癌、输卵管癌,肺癌、胰腺癌等肿瘤疾病中。在临床试验中,奥拉帕利对携带BRCA突变的乳腺癌,前列腺癌都展现了良好的效果。2018年年初,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奥拉帕利用于治疗携带有害或疑似有害胚系BRCA基因突变(gBRCAm)、且人类表皮生长因子受体2(HER2)为阴性的转移性乳腺癌患者。
从作用机理上来说,奥拉帕利遏制住了癌细胞“命运”的喉咙——能够 “靶向阻断”肿瘤细胞的DNA修复路径,从“源头”上杀死癌细胞。
从试验数据来看,确实很喜人。根据研究SOLO-2试验结果(1)BRCA胚系突变铂敏感复发性卵巢癌患者接受奥拉帕利片剂(每天两次)治疗,无进展生存期显著延长:达19.1个月。而安慰剂组仅有5.5个月。(2)疾病进展或死亡风险降低70%。根据Study19的试验结果:(1)与安慰剂患者组相比,使用奥拉帕利患者组的无进展生存期延长:近2倍。
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