什么是突破性疗法认定？哪些类型药物可以申请FDA的突破性疗法？

　　突破性疗法认定是FDA鼓励药厂对于一些重大疾病药物研发的审批策略，那么哪些药物可以申请突破性疗法认定呢？严重或危及生命的疾病类型。BTD最初由癌症研究之友推动，初衷是希望危及生命的晚期癌症患者能够早些用上救命的创新药物，实际上，超过半数的BTD认证都是针对晚期抗肿瘤药物开发的。严重的传染病如HCV、HIV等也占到较高比例，达约四分之一。最近以来，罕见基因突变引起的严重疾病获得BTD的数量增加较快，响应了基因疗法的开发热潮。至于不严重危及生命的大众疾病则多不在BTD考虑之列，比如肥胖、失眠、高血压等。

　　初步积极的临床数据显示实质性的超越标准疗法的疗效及安全性。没有临床数据可以申请吗？基本不行。这一点与Fast Track不同，Fast Track允许利用临床前数据即可申请。申请BTD的条件之一需要积极有效的临床数据支持。虽然国会批准BTD框架的时候没有明确指出需要临床数据，但FDA 2014年的BTD指导意见里面建议提供临床一期或二期的积极数据。

　　疗效要求比现有标准疗法有实质性的提高（“substantial improvement”）。临床获益“实质性提高”是BTD的核心。“实质性提高”较难定义，统计2014年到2016年抗癌药的数据，获得BTD认证的适应症中位应答率ORR为43%（32-68%），早期临床数据位于此区间则较易获得BTD认证。同时对于多数获得BTD的抗癌药，只进行过单臂的一期或者二期临床实验。

　　对于“现有疗法”的定义，由于国会最初没有给出明确定义，有赖于FDA来完善“现有疗法”的定义。FDA于2014年发布的指南中用排除法定义了什么不是标准疗法，包括：标签外使用的药物；获得加速批准但尚未获得完全批准的疗法；具有较高使用风险的有限可用性的药物；膳食补充剂；手术或其他非FDA监管的疗法等。

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