肺动脉高压（PAH）的特点是肺血管阻力进行性增加，最终导致右心衰竭和死亡。10多年来的系列循证医学研究，证实了波生坦（TRACLEER）等靶向药物对于PAH的治疗效果，靶向药物的应用使患者的预后及生存期显着改善。那儿童肺动脉高压患者可以服用波生坦吗？BREATHE-3研究评价了波生坦对12岁以下PAH患儿的有效性和安全性。
分别给予10~20 kg、20~40 kg和>40 kg患儿31.25、62.5和125 mg波生坦1次/日治疗，4周后调整为2次/日直至12周。研究表明，患儿对波生坦治疗均良好耐受，并且肺血管阻力指数、平均肺动脉压力显着降低，心指数及右房压有改善趋势。该研究的剂量方案已被推广应用（Clin Pharmacol Ther 2003,73:372）。
多中心、前瞻性、非对照FUTURE-1研究评价了波生坦（TRACLEER）对PAH患儿应用儿科制剂的疗效和安全性。研究的有效性指标包括心功能分级以及家长和临床总体临床印象量表评分。结果表明，波生坦儿科制剂的接受性和耐受性均较好，并且所有患儿均未出现肝酶升高或贫血；有效性指标改善主要在既往未接受波生坦治疗的患儿中出现。
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