嗜铬细胞瘤和副神经节瘤都属于神经内分泌肿瘤,比较罕见,但是由于这类肿瘤没有典型的遗传组织学、分子标记物等特异诊断物质,诊断困难,因此往往待肿瘤发生转移时才被发现。不过在今年的AACE大会上,刚结束的II期试验结果表明:对于无法采用手术切除方式治疗的恶性嗜铬细胞瘤、副神经节瘤,酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼(Cabozantinib)可能有用武之地。
该研究纳入了14例患者,7例患者存在嗜铬细胞瘤、7例患者有副神经节瘤,其中10例患者有可检测观察的转移病灶,除了仅局限于骨骼转移的患者之外,还有淋巴结、肝脏和肺部等处的转移。卡博替尼(Cabozantinib)初始剂量为60mg/天,根据患者耐受情况减少至20或40mg/天。根据实体肿瘤疗效评估标准(RECIST)。
10例有可观测病灶的患者中除1例外均获得部分或中等疗效,中位无进展生存期为12.1个月,范围为0.9-37个月,而接受卡博替尼(Cabozantinib)前中位无进展生存期为5个月(范围为0.9-8个月)。在这些患者中出现比如手足综合征、味觉障碍、黏膜炎、疲劳、体重减轻、高血压和腹泻(1级或2级不良反应)等,有一例出现胰腺酶升高和直肠瘘(3级不良反应),没有观测到4级或5级不良事件发生。
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