注射用阿糖苷酶α,中文名美而赞,是赛诺菲旗下Genzyme公司开发的用于庞贝病(酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症)治疗药物,也是全球首个、目前唯一一个针对庞贝病的治疗药物,它可通过酶替代疗法,替换不存在或缺乏酸性α-葡萄糖苷酶而实现治疗效果。美而赞于2006年获FDA首次批准,2010年5月获FDA批准用于8岁及以上晚发型庞贝症患者治疗,2014年扩大适应症,被FDA批准用于所有年龄段或表型的庞贝症患者。
赛诺菲于2015年6月向CFDA递交了该品种豁免III期临床试验的进口上市申请。CDE基于已完成的包括80名婴儿期发病型的庞贝病患者和101名迟发型庞贝病患者安全性和有效性临床试验以及当时正在进行5项临床研究,同时参考该产品已在美国、欧洲和日本等多国上市后的用药经验,考虑到罕见病的特殊性,2015年11月4日,CFDA同意有条件批准上市,但上市后需要对本品用于中国患者的有效性、安全性、剂量等进行进一步评估,病例数不少于50例,临床用药时间至少1年。
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