目前，接受过至少2种方案治疗，且来那度胺难治的多发性骨髓瘤患者的标准治疗方案是泊马度胺 (Pomalidomide）联合低剂量地塞米松(PomDex)。为了提高泊马度胺的疗效，一项2期研究评估了将环磷酰胺(口服，每周1次)添加至标准方案PomDex中的安全性和有效性。研究人员首先进行了1期剂量递增试验，明确了2期试验环磷酰胺联合方案(A组)中的推荐剂量。
纳入试验的所有患者需满足：之前接受过至少2种疗法的治疗，且对来那度胺难治。研究人员按照1：1将患者随机分配至：第1-21天泊马度胺4 mg+地塞米松治疗组(为期28天，B组)或第1、8和15天泊马度胺+地塞米松+环磷酰胺口服400mg(PomCyDex)治疗组(C组)。主要终点是总响应率(ORR)。研究共计纳入80名复发/难治MM患者(1期10名;2期70名：B组36名，C组34名)。
结果显示，B、C两组患者的ORR分别为38.9%和64.7%(P = 0.035)。随机化的70名患者中有62名发生疾病进展。B、C两组的中位无进展生存期(PFS)分别为4.4个月和9.5个月((P = 0.106)。就毒性反应而言，主要是血液学毒性。然而统计学显示，C组的毒性反应发生率并未升高。该研究表明，与标准方案(泊马度胺 (Pomalidomide）+地塞米松)相比，将环磷酰胺增加至标准方案中治疗来那度胺难治的MM患者，可带来更好的ORR和PFS。
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