神经内分泌肿瘤(NET)是来源于神经内分泌系统的肿瘤,该疾病会产生调控机体不同器官功能的特定的激素。它可以生长很缓慢,也可以发展为浸润性肿瘤,最常见于肺部和胃肠道。依维莫司(Everolimus)是一种免疫抑制剂,常用于器官移植的患者,也有抗血管生成的作用。依维莫司可以抑制mTOR蛋白,而mTOR蛋白肿瘤细胞分化和血管生成的中心调控因子。那NET患者能从依维莫司中获益吗?
在一项国际的III期随机研究中,雷帕霉素哺乳动物靶点(mTOR)抑制剂依维莫司已经被证明可以显着地延长晚期肺和消化道非功能性神经内分泌肿瘤的无进展生存期。这项国际双盲试验(RADIANT-4)共纳入了302例晚期肺部或胃肠道非功能性NET患者。经随机分组,按照2:1比例,患者分别接受10mg依维莫司治疗或服用安慰剂。
依维莫司(Everolimus)可以显着降低患者52%的疾病进展或死亡风险,并且增加患者7个月的中位无进展生存期。研究者还发现总生存期延长的趋势,但是生存期数据还在中期分析,并且现在下决定性的判定太早。生存期和生活质量数据会在随后的解析中分析患者对依维莫司的耐受性良好。最常见的不良反应为炎症反应、口部溃疡、皮疹、腹泻、疲劳和感染。
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