2018年9月3日,EMA批准赛诺菲纳米抗体药物Cablivi(Caplacizumab)用于治疗成人获得性血栓性血小板紫癜(aTTP)。Cablivi成为首个特异性的aTTP治疗药物,也是首个上市的纳米抗体药物。此外,FDA已经授予Caplacizumab优先审评资格,目标审评决策时间为2019年2月6日。据分析师预测,该药物销售峰值或将达到4亿美元。
1993年,科学家首次发现单链抗体;2001年,Ablynx在比利时成立;2007年,首个纳米抗体进入临床研究;2018年,首个纳米抗体Caplacizumab获批在欧盟上市。国内方面,康宁杰瑞率先申报靶向PD-L1的纳米抗体KN035,并随后获得FDA批准临床研究。
Cablivi结合到vWF的A1 domain,可以阻止血小板string的形成,是首个针对aTTP的特异性疗法。Caplacizumabo的获批主要基于II期临床试验TITAN和III期临床试验HERCULES。首次给药采用静脉注射,后续给药采用皮下注射,注射频率和剂量为每日一次,每次10mg。
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