阿扎胞苷之所以能杀死癌细胞，是因为它和DNA的重要成分“胞嘧啶”长得很像，属于胞嘧啶类似物。癌细胞高速生长的时候需要合成DNA，而这个时候，阿扎胞苷能像间谍一样，冒充胞嘧啶直接插入新合成的DNA中。但假的毕竟是假的，插入了阿扎胞苷的DNA是无法正常工作的，这就会导致DNA和RNA的进一步合成受到抑制，细胞功能受损，最终引起细胞死亡。
支持阿扎胞苷效果的3期临床试验结果有好几个，比如2009年的《柳叶刀.肿瘤学》上，一个针对中危/高危骨髓增生异常综合症患者的大型试验中，维达莎历史上第一次显著延长了此类患者的中位总生存期！维达莎组是24.5个月，而传统疗法组（包括支持护理、低剂量阿糖胞苷或高剂量化疗）组的中位总生存期仅为15个月。在2年的时候，维达莎组有51%的患者还活着，但对照组只有26%。
所以，只要用对地方，化疗药是有效的，千万别听谣言，不分青红皂白就说化疗死得更快，甚至直接放弃治疗了！
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