一项研究,考察了格列卫耐药的晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者无进展生存率与达沙替尼(Dasatinib)的相关性。这项单组临床试验使用贝叶斯设计纳入了13岁或以上的可测量的格列卫难治的转移GIST患者,患者从入组之日起最短随访5年的生存率。第一个24周期间,每8周使用计算机断层扫描或磁共振成像进行肿瘤影像学检查,此后每12周进行一次。
使用Choi标准评估局部部位的肿瘤应答。治疗持续到肿瘤进展、药物剂量降低后出现不可接受的毒性反应、患者或医生的决定。干预:达沙替尼70mg,口服,每天两次。主要结局和测量指标:首要终点为6个月PFS,通过高于30%作为阳性药物的证据和低于10%作为不积极治疗的证据进行评估。
结果:本研究中,纳入了50名患者(中位60岁,年龄范围为19~78岁,男性31人(62%),女性19人(38%),白人41人(82%)),其中48人可评估其反应。总体人群中,评估的6个月PFS为29%,14名GIST患者中50%有pSRC。25%患者发生客观肿瘤应答,包括1名PDGFRA18外显子处格列卫耐药突变的患者。结论:达沙替尼(Dasatinib)在格列卫难治的GIST患者中具有活性。
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