CAR-T细胞疗法从实验室走向市场临床应用只经历了短短的几年时间，这在医药史上是罕见的，也证明了这种疗法的无穷潜力。所以首先让我们来复习一个旧闻。去年8月底，FDA在官网宣布，批准诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）上市，用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治或出现两次及以上复发的25岁以下患者，这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内FDA批准的首款基因疗法！
此前，Kymriah曾于7月12日获得FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10:0的投票结果一致推荐，当时预计FDA会在10月3日前依据专家意见做出最终审批决定，而最终的获批上市比预计的提前了一个多月的时间。
FDA生物制剂评估中心总监Peter Marks对此表示：“Kymriah是首例以细胞为载体的基因治疗方法，可满足儿童和年轻人对这种严重疾病的重要需求。这类患者存在非常有限的选择，而Kymriah的出现不仅为这些患者提供了一种新的治疗方案，更重要的是在临床试验中可以显示出有希望的缓解率和提高存活率的治疗方案。
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