帕唑帕尼是获美国FDA及欧盟批准上市治疗晚期肾细胞癌、软组织肉瘤、晚期卵巢癌的有效药物。帕唑帕尼的安全性和有效性是在同一个叫做 PALETTE 的 III 期临床试验中被证明的。该试验入组了 369 名之前接受过治疗的进展期软组织肉瘤患者。该研究的主要结局指标是无进展生存期。
帕唑帕尼的结局指标被证明优于安慰剂，且差异具有统计学显着性和临床意义。安慰剂组无进展生存期中位数是 1.6 个月，而帕唑帕尼组则为 4.6 个月，相对危险比（HR）0.35（95% 置信区间：0.26 至 0.48；P < .001）尽管总存活率看起来帕唑帕尼要优于安慰剂（12.6 个月比 10.7 个月），但这个结果并不具有统计学显着性（HR 0.87; P = .256）。
接受帕唑帕尼治疗的患者常见的不良反应包括疲乏，腹泻，恶心，呕吐，食欲下降，体重下降，高血压，肿瘤部位和肌肉疼痛，毛发颜色改变，头痛，味觉改变，呼吸困难和皮肤褪色。帕唑帕尼的黑框警告提醒患者和医生，该药有肝脏损伤的潜在危险，有可能是致命的损伤；应监测患者的肝功能，并且一旦出现肝功能下降应停止该药的治疗。
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