在儿童低级别胶质瘤中，BRAF V600突变率达到10%。选择性突变蛋白抑制剂达拉菲尼(Dabrafenib)的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果显示，达拉菲尼单药缓解率高，为以后缓解率更高的低毒联合治疗奠定了基础。该研究纳入了32例年龄介于0~16岁的BRAF V600突变型低级别脑胶质瘤患者，其中15例参与了Ⅰ期试验，17例参与了Ⅱ期试验。
Ⅰ期研究的主要目的是确定Ⅱ期试验中药物的推荐剂量，在此过程中并未发现任何明显的剂量限制性毒性。因此，根据达拉菲尼的药代动力学活性，推荐Ⅱ期试验中年龄≥12岁患者使用剂量为4.5 mg/kg/天，＜12岁患者为5.25 mg/kg/天。Ⅱ期研究主要评估达拉菲尼的毒性及其是否能阻止肿瘤生长或引起肿瘤退缩。
在32例患者中，23例对达拉菲尼(Dabrafenib)有反应，客观反应率达到72%。其中两例患者肿瘤消失，11例患者肿瘤退缩超过50%，这13例患者中有8例仍在接受治疗。有13例患者病情稳定，缓解期至少≥6个月，其中11例仍在接受治疗。研究中有1例出现过敏反应，儿童患者出现的轻微副作用与成年人相似，包括一过性发热、胃部不适、疲劳和皮疹。
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