目前，肝癌的基因突变图谱及分子分型已经研究得较为清楚，但是基于基因突变的靶向治疗选择在临床实践中仍较少。其中一个原因是肝癌的高频克隆性突变如TERT、CTNNB1、TP53、AXIN1等仍然没有相关的获批药物。因此针对这类变异的靶向药物开发是重中之重，当前已经有一些针对性的研究正在进行，其中Refametinib联合索拉非尼在RAS突变肝癌，以及FGFR4在过表达/扩增的FGF19肝癌中均显示较好的前景。
此外，预测靶向治疗效果的分子标志物及新靶向疗法应该是一个共同开发的过程，只有较好地筛选潜在获益人群，才能更好地了解和选择靶向药物。由于肝癌进展期后的组织获得难度较高，这给分子标志物开发带来很大的难度，因此血液ctDNA检测技术的快速发展和推广，会大大促进潜在靶向治疗分子标志物的筛选。
另外，肝癌中潜在的可靶向变异占所有肝癌的20%-28%（含跨适应症药物），这类变异对应的跨适应症靶向药物可在肝癌中进行开发。由于PI3K-mTOR、RAF-MEK、同源重组等信号通路相关基因变异在肝癌中高发，MEK抑制剂、PARP抑制剂、mTOR抑制剂等应得到重视。
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