一项调查显示,治疗慢性粒细胞白血病的药物帕纳替尼(ponatinib)导致的血栓和血管狭窄事件不断增加。在一项随访1.3年的II期试验和一项中位随访时间为2.7年的I期实验中,分别有24%和48%的患者出现了严重不良血管事件。包括致命性和危及生命的心肌梗死、卒中、肢体血流中断致组织坏死,以及“肢体、心脏和大脑血管重度狭窄需要行紧急手术以恢复血流”。
试验中, 67%的患者经帕纳替尼治疗后出现了高血压; 8%出现了心衰,包括致死性病例。而在 2012 年 12 月批准该药时,只有14%的患者出现血栓和血管狭窄事件。 FDA 建议,对治疗没有应答的患者应立即停药,与医生讨论其他治疗方案。 如果患者对治疗有应答, 并且“医生判定治疗的潜在效益大于其风险” 。
欧盟人用药委员会(CHMP)于2013年 11 月 18~21日的会议上讨论了 PRAC 的建议,并形成“帕纳替尼(ponatinib)不应用于有心脏病或中风病患者中,除非潜在效益大于风险,而且即使使用,也必须在开始用药前积极控制住心血管风险因素”的用药风险控制建议,同时建议患者治疗期间应该控制好高血压,应密切监测患者血管闭塞或血管栓塞的发生。
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