骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤中的一种,会严重影响患者的生存和生活质量,由于骨髓纤维化会影响人体造血系统,所以患者常常出现贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱以及一些相关的全身症状,例如明显的消瘦、盗汗。鲁索替尼(ruxolitinib)是批准的治疗骨髓纤维化的靶向药,那么患者服用鲁索替尼,能改善这些症状吗?
鲁索替尼的问世是基于医学对于这种疾病的发病机制的认识,研发出的靶向治疗药物。它通过阻断异常JAK/STAT的信号通路,来达到控制疾病的目的。鲁索替尼不论是控制症状还是延长寿命,都显示出有效性,为骨髓纤维化治疗领域提供了一种全新的治疗选择。一项国际性大型多中心的单臂研究(JUMP研究)对此做出了验证。
研究纳入了来自26个国家的2233例MF患者,包括中危-1且脾大、中危-2和高危有/无脾大者,显示鲁索替尼(ruxolitinib)治疗第24、48和72周, 分别有56.6%、61.6%和70.2%的患者脾脏长度缩短≥50%;此外,23.7%的患者脾脏肿大完全缓解,超过40%的患者症状显着改善。此外,基于我国患者的研究结果也证实,鲁索替尼治疗MF患者可显着减轻脾大和其他临床症状,且安全性良好。
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