肝癌患者能够直接使用的系统治疗药物非常少，大部分肝癌患者的治疗效果都比较一般。内皮细胞生长因子（VEGF）信号通路是肝细胞癌的一个治疗靶点，但该通路靶向治疗的临床获益并不明显。与VEGF一样，肿瘤在低氧情况下能够诱导受体酪氨酸激酶MET和AXL，后者在促进上皮-间质转化、侵袭和转移等肿瘤生物学行为中发挥多种作用，并与抗血管生成治疗耐药相关。
卡博替尼作为VEGF受体、MET、AXL等酪氨酸激酶抑制剂，在小鼠模型中能够抑制肿瘤生长。此外，一项2期、随机停药临床试验中表明卡博替尼对晚期肝细胞癌具有抗肿瘤效果，无论患者是否接受过索拉非尼治疗。
因此，研究人员开展了一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，以评估卡博替尼在既往接受过治疗的晚期肝细胞癌患者中的疗效，相关研究结果发表在最新一期NEJM。在既往接受过治疗的晚期肝细胞癌患者，卡博替尼相较于安慰剂可延长患者总生存期和无进展生存期，但其不良反应事件发生率约为安慰剂组的2倍。
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