2012年4月,美国年轻的女孩Emily在经历过急性淋巴性白血病两次复发后,命悬一线。但她的父母并没有放弃,他们找到了费城儿童医院,加入了诺华公司一个I期临床项目(CTL019)。
Emily在治疗过程曾重度昏迷在重症监护室里熬过了两周,当时医生们已经觉得Emily不可能活下来了,直到有一天Emily体内的IL-6蛋白激增,这表明她的免疫系统正在不断攻击自身。几小时后Emily的情况立即变好。第二天她醒过来时正好是七岁生日。通过检测结果显示,她体内的癌细胞完全消失了。
三年后Emily10岁的时候,她已摇身一变成了美国社交圈的“名媛”,被奥巴马在白宫接见,与Lady Gaga共舞。因此Emily成为第一个细胞免疫疗法治愈的儿童白血病患儿。这种疗法正是后来进入世人眼球的CAR-T免疫细胞疗法。现如今已有两个CAR-T免疫疗法获批上市,分别是2017年8月获FDA批准诺华的Kymriah,用于治疗儿童和年轻成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病的患者,以及2017年10月获FDA批准Kite的Yescarta,用于治疗特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。
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