目前被权威机构推荐的治疗DMD(杜氏肌营养不良)的药物只有糖皮质类激素,但是仍然还有许多患者没有使用激素治疗。发表在美国神经病学杂志上的一篇文章,重点的介绍了地夫可特(Emflaza)的治疗效果。地夫可特是一种糖皮质类激素,一般被用于抗炎症和免疫抑制。研究证明该类药物可以延缓患者肌肉功能的丢失,延长患者的寿命。
早在2010年,美国疾病预防和控制中心,就制定了DMD诊疗指南,但是在具体执行上,各个国家和各个医疗中心差别较大,特别表现在使用糖皮质激素方面。许多研究显示地夫可特保护了DMD患者肌肉的功能和肌肉力量,延长了患者行走的时间好几年。绝大多数没有经过激素治疗的DMD患者,在12岁之前就会失去行动能力,而70%到80的使用地夫可特的患者,在这个年龄还能够行走。地夫可特的治疗减少了脊柱侧弯的发生和严重性,保护了心脏和肺功能,而对患者心脏的保护,是患者寿命延长的重要的因素。
地夫可特与强的松相比,治疗作用基本相当,但是也有一些细微的差别。强的松比地夫可特,更容易使患者长胖。使用糖皮质类激素有一些较严重的副作用,需要认真的应对。目前美国食品与药品管理局还没有批准在美国使用地夫可特。但是美国的Marathon Pharmaceuticals公司,正在等待美国食品与药品管理局的评估,是否在美国引进地夫可特。
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