神经内分泌肿瘤( Neuroendocrine tumors,NET) 是一类起源于干细胞且具有神经内分泌标记物、能够产生生物活性胺或多肽激素的肿瘤。长期以来,由于临床医师对NET的认识不足,导致此类疾病常常成为“疑难杂症”。在过去的许多年里,NET患者的生存状况几无改观。但是近年来,随着重视程度的提高、有关研究的深入和分子靶向治疗的进步,NET的诊疗现状业已获得显著改变。
神经内分泌瘤大致上可分为:胰腺神经内分泌瘤(PNET);胃肠神经内分泌瘤(GI-NET);肺和胸腺来源神经内分泌瘤;其他来源神经内分泌瘤。除PNET以外的NET被称为非胰腺神经内分泌瘤(Extra-pancreatic NET,EP-NET)。PNET治疗方法与EP-NET有略微的区别:目前,只有PNET可用VEGFR抑制剂舒尼替尼,而EP-NET患者却不行。
索凡替尼(Sulfatinib)与在PNET治疗中可用的舒尼替尼都属于多靶点抑制剂,靶向血管内皮生长因子受体(VEGFR)。索凡替尼的其他靶点还包括成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、集落刺激因子1受体 (CSF1-R)。在1期实体瘤研究中,索凡替尼凸显了对NET的显著疗效。在全部34例患者中,有21例NET患者:治疗有效率(客观缓解率)38.1%;疾病控制率85.7%;中位无进展生存期16.9个月。
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