在第14届国际肾癌研讨会上，Toni博士汇报了pembrolizumab（派姆单抗）与阿西替尼（axitinib）联用治疗转移性肾细胞癌患者的相关数据。阿西替尼是一种VEGF受体1~3的抑制剂，而派姆单抗抑制PD-1且本身在几种恶性肿瘤中有作用，包括肾细胞癌。Choueiri博士和同事进行的I期临床研究采用直接设计模式，主要终点是确定前两个治疗周期内（即，治疗前6周期间）的剂量限制毒性。
次要目的包括评估安全性、客观缓解率和其他有效性终点。阿西替尼的起始剂量为5 mg，口服，每天2次，联用派姆单抗 2 mg/kg，每3周1次，长达2年。这构成了首次剂量水平。可选剂量为阿西替尼3 mg、每天2次联用派姆单抗 2 mg/kg、每3周1次。本研究中，总共发现3个剂量限制毒性，包括2名患者接受低于75%的拟定阿西替尼剂量后出现因治疗相关毒性引起的短暂性脑缺血发作。
确定的最大耐受剂量是阿西替尼5 mg、每日两次联用派姆单抗 2 mg/kg、每3周1次。值得注意的是，此时，9名患者仍在接受此治疗方案，没有出现任何经证实的进展。该治疗方案引起的3/4级毒性包括腹泻、ALT升高、头痛和AST升高。还发现了1例3/4级高尿酸血症。总体上，6名患者出现经证实的部分缓解，5名患者出现病情稳定。因此，接受阿西替尼（axitinib）和派姆单抗联合用药的所有患者均获得临床获益。
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